北京时间2月21日，复旦大学附属华山医院的郁金泰团队在《Science》期刊上发表了一项重大的研究成果，题为“Neuronal FAM171A2 mediates α-synuclein fibril uptake and drives Parkinson’s disease”。该研究首次揭示了帕金森病的新治疗靶点FAM171A2，并发现了潜在的小分子抑制剂bemcentinib，这为帕金森病的病因治疗开辟了新的方向。

南方模式生物科技（上海南方模式生物科技股份有限公司）为该研究提供了Fam171A2-KO和Fam171A2-Flox小鼠模型。作为仅次于阿尔茨海默病的第二常见神经退行性疾病，帕金森病严重影响患者的日常生活，致残率和死亡率高。根据预测，全球帕金森病患者人数将在2040年增至1300万，较2015年的700万大幅上升。

帕金森病的核心病理特征在于病理性α-突触核蛋白（α-synuclein, α-syn）的异常聚集与传播。这些聚集体通过“朊病毒样”机制在大脑神经元间扩散，导致多巴胺能神经元的死亡，从而引发运动障碍和认知功能下降。然而，α-syn纤维如何被神经元特异性识别并内吞的分子机制迄今尚不明确。

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